Conception de l’essai
EXPLORER-HCM
Essai clinique de phase III d’une durée de 30 semaines chez des patients atteints de CMH obstructive de classe II ou III de la NYHA (N = 251)1.
Au départ, 92 % des patients recevaient un traitement de fond (BB ou inhibiteur calcique)2.
VALOR-HCM
Essai clinique de phase III d’une durée de 16 semaines chez des patients atteints de CMH obstructive accompagnée de symptômes graves (N = 112) qui étaient admissibles à un TRS1.
Au départ, 95 % des patients recevaient un traitement de fond (BB, inhibiteur calcique, disopyramide ou traitement d’association)3.
Études EXPLORER-HCM et VALOR-HCM :
Bienfaits significatifs observés par rapport aux deux critères d’évaluation principaux1
EXPLORER-HCM
2 fois plus de patients ayant reçu CAMZYOS ont atteint le critère d’évaluation principal composite fonctionnel (symptômes et capacité d’effort), comparativement à ceux ayant reçu le placebo : 37 % avec le traitement par CAMZYOS (n = 45/123) p/r à 17 % avec le placebo (n=22/128).
Différence entre les traitements : 19 % (IC à 95 % : 8,67-30,13; p = 0,0005)
VALOR-HCM
À 16 semaines, plus de 3 fois plus de patients ont pu éviter un TRS (ils n’étaient plus admissibles à un TRS selon les lignes directrices à la semaine 16 et n’ont pas choisi de subir un TRS avant la semaine 16*) avec le traitement par CAMZYOS, comparativement au placebo : 18% (n = 10/56) des patients ayant reçu CAMZYOS ont atteint le critère d’évaluation principal composite p/r à 77% (n = 43/56) des patients ayant reçu le placebo. Deux patients de chaque groupe ont décidé de subir un TRS.
Différence entre les traitements : 59 % (IC à 95 % : 44,0-73,9; p = 0,0001)
BB = bêtabloquant; CMH = cardiomyopathie hypertrophique; NYHA = New York Heart Association; TRS = traitement de réduction septale
* Décision du patient de procéder au TRS : groupe de traitement CAMZYOS n = 2 (4 %), groupe placebo n = 2 (4 %). Admissibilité au TRS non évaluable (valeurs imputées sur la base du respect des critères des lignes directrices) : groupe de traitement CAMZYOS n = 0, groupe placebo n = 2 (4 %).
Références : 1. Monographie de CAMZYOS (capsules de mavacamten). Bristol Myers Squibb Canada, 14 février 2024. 2. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet 2020;396:759-69. 3. Desai MY, et al. Myosin inhibition in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy referred for septal reduction therapy. J Am Coll Cardiol 2022;80(2):95-108.