Études EXPLORER-HCM et VALOR-HCM :
Bienfaits significatifs observés par rapport aux deux critères d’évaluation principaux1
EXPLORER-HCM
Conception de l’essai
Essai clinique de phase III d’une durée de 30 semaines chez des patients atteints de CMH obstructive de classe II ou III de la NYHA (N = 251)1.
Au départ, 92 % des patients recevaient un traitement de fond (BB ou inhibiteur calcique)2.
Résultats observés
Deux fois plus de patients ayant reçu CAMZYOS ont atteint le critère d’évaluation principal composite fonctionnel (symptômes et capacité d’effort), comparativement à ceux ayant reçu le placebo : 37 % avec le traitement par CAMZYOS (n = 45/123) p/r à 17 % avec le placebo (n=22/128).
Différence entre les traitements : 19 % (IC à 95 % : 8,67-30,13; p = 0,0005)
VALOR-HCM
Conception de l’essai
Essai clinique de phase III d’une durée de 16 semaines chez des patients atteints de CMH obstructive accompagnée de symptômes graves (N = 112) qui étaient admissibles à un TRS1.
Au départ, 95 % des patients recevaient un traitement de fond (BB, inhibiteur calcique, disopyramide ou traitement d’association)1,5.
Résultats observés
À 16 semaines, plus de 3 fois plus de patients ont pu éviter un TRS (ils n’étaient plus admissibles à un TRS selon les lignes directrices à la semaine 16 et n’ont pas choisi de subir un TRS avant la semaine 16*) avec le traitement par CAMZYOS, comparativement au placebo : 18% (n = 10/56) des patients ayant reçu CAMZYOS ont atteint le critère d’évaluation principal composite p/r à 77% (n = 43/56) des patients ayant reçu le placebo. Deux patients de chaque groupe ont décidé de subir un TRS.
Différence entre les traitements : 59 % (IC à 95 % : 44,0-73,9; p = 0,0001)
Études cliniques – Résultats à long terme
MAVA-LTE : Une cohorte de l’étude EXPLORER-HCM4†
Étude de prolongation de 5 ans conçue pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et la posologie guidée par les paramètres cliniques pour CAMZYOS à long terme.
VALOR-HCM LTE : Étude de longue durée portant sur les patients de l’étude VALOR-HCM5†
Étude de prolongation conçue pour évaluer les effets à long terme de CAMZYOS jusqu’à la semaine 128 chez les patients admissibles chez qui un TRS était recommandé.
BB = bêtabloquant; CMH = cardiomyopathie hypertrophique; NYHA = New York Heart Association; TRS = traitement de réduction septale
* Décision du patient de procéder au TRS : groupe de traitement CAMZYOS n = 2 (4 %), groupe placebo n = 2 (4 %). Admissibilité au TRS non évaluable (valeurs imputées sur la base du respect des critères des lignes directrices) : groupe de traitement CAMZYOS n = 0, groupe placebo n = 2 (4 %)1.
† La durée de cette étude est plus longue que celle d’où proviennent les données de la monographie de produit.
Références : 1. Monographie de CAMZYOS (capsules de mavacamten). Bristol Myers Squibb Canada, 14 février 2024. 2. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet 2020;396:759-69. 3. Desai MY, et al. Myosin inhibition in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy referred for septal reduction therapy. J Am Coll Cardiol 2022;80(2):95-108. 4. Garcia-Pavia P, et al. Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Eur Heart J 2024;45(47):5071-83. 5. Desai MY, et al. Mavacamten in Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy Referred for Septal Reduction: Week 128 Results From VALOR-HCM. Circulation 2025;151:1378-90